單一技術(shù)可以幫助殺死超級(jí)細(xì)菌，減緩癌癥的發(fā)展，并有可能幫助我們消除世界饑餓。不,這種技術(shù)并不是魔術(shù)。它是科學(xué)——CRISPR-Cas9，一個(gè)卓越的基因編輯工具。
不過(guò)，就像魔術(shù)師一樣，CRISPR-Cas9不會(huì)透露它是如何完成它的非凡壯舉的。
目前，來(lái)自Gene Editing Institute的一個(gè)團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種新的CRISPR工具，使研究人員能夠觀察CRISPR是如何完成它的壯舉的，并在編輯過(guò)程中給予研究員們更多的控制權(quán)。他們今天（4月19日）在CRISPR期刊上發(fā)表了他們的研究成果。
Cas9是一種蛋白質(zhì)，在CRISPR-Cas9系統(tǒng)的編輯工具中充當(dāng)“剪刀”。 Cas9在細(xì)胞內(nèi)可很好地發(fā)揮作用，但當(dāng)研究人員將DNA從細(xì)胞中提取出來(lái)時(shí)，它的效果就不那么好了。這是一個(gè)問(wèn)題，因?yàn)檠芯咳藛T試圖將這個(gè)工具用于新的應(yīng)用程序。
“當(dāng)你在一個(gè)細(xì)胞內(nèi)部使用CRISPR時(shí)，就像是在一個(gè)黑盒子里工作，在那里你無(wú)法真正觀察到機(jī)器的齒輪做這些驚人的事情，”基因編輯研究所首席研究員兼主任Eric Kmiec在一次新聞發(fā)布會(huì)中表示?！澳憧梢钥吹浇Y(jié)果，對(duì)基因的編輯，但不知道如何到達(dá)那里，這對(duì)確保CRISPR可以安全地用于治療患者很重要。”
為了創(chuàng)建一個(gè)“無(wú)細(xì)胞”CRISPR工具，Kmiec和他的同事用另一種蛋白質(zhì)取代了Cas9，即Cpf1，也被稱為Cas12a。通過(guò)CRISPR-Cpf1，他們發(fā)現(xiàn)他們可以從一個(gè)細(xì)胞中移除一個(gè)叫做質(zhì)粒的DNA分子并在試管中進(jìn)行編輯。
根據(jù)研究人員的說(shuō)法，他們是第一個(gè)可以做到這一點(diǎn)的CRISPR工具，而且它在幾個(gè)方面可能比CRISPR-Cas9更好。
首先：它可以讓研究人員看到CRISPR到底在做什么。正如Kmiec所提到的，這一點(diǎn)非常重要，這樣科學(xué)家就可以確保治療對(duì)病人是安全的。
其次，這是一種更快速的診斷測(cè)試方法。導(dǎo)致癌癥的突變?cè)诿總€(gè)病人身上都不一樣。根據(jù)Kmiec的說(shuō)法，醫(yī)生可以使用CRISPR-Cpf1比使用CRISPR-Cas9更快地確定導(dǎo)致患者疾病的特定突變的原因。反過(guò)來(lái)，這又能幫助醫(yī)生為他們的病人確定最佳的治療方案。
第三，Cpf1所做的具體削減可能比Cas9所做的更有用。
當(dāng)Cas9進(jìn)行切割時(shí)，它會(huì)在基因上留下“鈍端”。如果切割是研究人員想要做的，那就沒(méi)什么大不了的，但是，鈍端并不適合附著在新的遺傳密碼上。另一方面，Cpf1留下了“粘性的末端”，使研究人員更容易插入新的DNA。
基因編輯研究所已經(jīng)在尋找一個(gè)商業(yè)合作伙伴，將他們的CRISPR-Cpf1工具用于癌癥診斷，所以在不久的將來(lái)，你可能會(huì)看到它在實(shí)驗(yàn)室里制造“魔法”。
作者：Kristin Houser
原創(chuàng)編譯：梓色揚(yáng)光
原文鏈接：https://futurism.com/cell-free-crispr-cpf1/
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