? ? 近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據(jù)，一時間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關注和熱議。

? ? 脊髓肌肉萎縮癥（SMA）是一種遺傳性疾病，患者脊髓和腦干神經(jīng)細胞變性，引起進行性肌肉萎縮和無力。遺憾的是，目前仍舊沒有治愈脊髓肌肉萎縮癥的方法，治療多為對癥支持治療。部分物理治療和專業(yè)治療有效，比如，通過佩戴支具，患者可以完成自己進食、使用電腦等動作。

? ? 8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下?！?/p>

? ? 該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要?！叭ツ觊_始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

? ? 就“治療脊髓性肌肉萎縮癥疾病藥物——諾西那生鈉注射液價格達70萬元一針”。 渤健生物也作出了回應：諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。根據(jù)國家相關規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。

? ? 2019年國慶節(jié)后，諾西那生鈉進入中國，用于治療一種名叫脊髓性肌萎縮癥（英文簡稱「SMA」）的罕見病。在它誕生之前，患有SMA Ⅰ型的孩子大多壽命不超過兩歲，但使用諾西那生鈉后，這些孩子100%可以獨坐，92％能輔助行走，88%能夠獨立行走。它也使SMA成為人類所能攻克的極少數(shù)單基因遺傳病。但一針近人民幣70萬的價格也只是冰山一角——從第一次注射開始，患者在一年內需要注射完6支，花費420萬人民幣。之后每4個月注射1支，平均每年花費210萬人民幣。年年如此，不可斷絕。

? ? 不幸的孫名熙，便是最早接受注射的十幾位患者之一。38歲的母親于蘭花心疼，不愿在他面前提「針」這個字眼，她喜歡把它稱作「糖糖」，把打針稱作「用糖糖」——諾西那生鈉目前在國內屬于自費藥物。按終身用藥價格計算，花費高達數(shù)千萬，算得上是世界上最昂貴的「糖果」。這是擺在所有中國SMA患兒家長面前的難題——要么傾家蕩產(chǎn)地用藥，要么目睹孩子逝去。

? 面對SMA這么高昂的醫(yī)療費用，該何去何從？