最近這段時(shí)間，我國(guó)對(duì)于腫瘤治療領(lǐng)域的新藥大開綠燈，臨床試驗(yàn)也都是開展得紅紅火火；而所有新藥要進(jìn)入中國(guó)，則肯定免不了一頓宣傳。
于是，“神藥”、“曙光”、“開啟新時(shí)代”等字經(jīng)常跳上屏幕，讓你心跳加速、呼吸加快。
然而，你又是將信將疑的。
宣傳當(dāng)然是必要的，但是讓一個(gè)人自己評(píng)價(jià)自己，或是父母評(píng)價(jià)自己的小孩，再客觀公正都不能完全沒有“弄虛作假”的嫌疑。
所以，就算是為了證明藥廠的“清白”，普通大眾、患者和家屬也該多懂一些跟臨床試驗(yàn)相關(guān)的知識(shí)。
臨床試驗(yàn)相關(guān)的專業(yè)術(shù)語(yǔ)雖然“多如繁星”，但是評(píng)價(jià)一種療法或是藥物好壞的基本邏輯是不變的，無非療效和副作用。
副作用當(dāng)然是越少、越輕才好，就算非專業(yè)人士，也不容易被搞混。
所以，很多患者及其家屬看了藥物的臨床試驗(yàn)介紹，常常覺得一頭霧水，基本上是評(píng)價(jià)療效的專業(yè)術(shù)語(yǔ)搞出來的。
以實(shí)體性腫瘤為例，在眾多評(píng)價(jià)療效的專業(yè)術(shù)語(yǔ)中，最“硬”的有三個(gè)，分別是客觀緩解率（ORR）、總體生存期（OS）和疾病無進(jìn)展生存期（PFS）。
所謂客觀緩解率（ORR），就是某種療法治療有效的人數(shù)比例。設(shè)想，當(dāng)患者接受了某種藥物治療，即使可以活過30年或40年，如果ORR只有0.1%（1000個(gè)人治療1個(gè)人有效），那么這個(gè)療法也不能稱為一個(gè)好療法。如果某種藥物的ORR是100%，那么即使只是讓癌者多活1個(gè)或2個(gè)月，都未必不是好藥。
所謂總體生存期（OS），就是患者吃藥之后活了多久，當(dāng)然是越長(zhǎng)越好。
疾病無進(jìn)展生存期（PFS），指患者用藥后、病情沒有發(fā)生進(jìn)展的時(shí)間，當(dāng)然也是越長(zhǎng)越好，但是意義和價(jià)值都比不上OS（總體生存期）。為什么？
因?yàn)橛锌赡艹霈F(xiàn)這種情況：服藥的患者們的確更晚復(fù)發(fā)、進(jìn)展，但是最終跟沒有吃藥的人的總生存期可能是一樣的，甚至有可能更短。
雖然PFS的價(jià)值存在爭(zhēng)議，但確實(shí)又不可或缺。
例如，患者如果接受過多線治療（在一種藥物治療無效后換另一種藥繼續(xù)治療），那么最終的OS（總生存期）就會(huì)不夠“純凈”，分不清是哪種藥物對(duì)患者的生存時(shí)間起了作用、起了多大的作用。
在這種情況下，疾病無進(jìn)展生存期（PFS）就成了“相對(duì)稱職”的裁判。
中位生存期vs平均生存期
很多患者、家屬或新入行的人員剛開始都會(huì)有點(diǎn)疑問，為什么臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)結(jié)果從來都是“中位總體生存期”（mOS,?median overall survival)，而不是“平均總體生存期”，從來都是“中位疾病無進(jìn)展生存期”（mPFS），而不是“平均疾病無進(jìn)展生存期”，兩者到底有什么差別？
平均數(shù)的概念自然不用我來解釋，不然，小學(xué)數(shù)學(xué)老師會(huì)很生氣，后果會(huì)很嚴(yán)重。
至于中位數(shù)，則是個(gè)統(tǒng)計(jì)學(xué)概念，指可將數(shù)值集合劃分為相等的上下兩部分的數(shù)值。
比如，現(xiàn)在有一堆數(shù)據(jù)，分別是“1、2、3、4、5、6、7”，其中位數(shù)就是“4”，把這堆數(shù)據(jù)分成上下相等的兩部分，前面有三個(gè)數(shù)字，后面有三個(gè)數(shù)字。
那么，如果總數(shù)是雙數(shù)呢？分別是“1、2、3、4、5、6、7、8”，最中間的部分就是兩個(gè)數(shù)字，“4”和“5”，那么中位數(shù)就是(4+5)/2=4.5。
這時(shí)候善于發(fā)問的讀者就問了，這不是跟平均數(shù)一樣嗎？是老外故意發(fā)明個(gè)概念、讓研究看起來更“高大上”嗎？
在某些情況下，中位數(shù)和平均數(shù)沒有太大差別，或干脆是完全一樣的，但有些情況下，相差非常大。
我來舉個(gè)例子。
中秋節(jié)過后的上班日，你去全家便利店吃早飯，發(fā)現(xiàn)人不是很多，約有5個(gè)人在吃早飯，他們看起來雖然沒有你高大魁梧、或是美麗優(yōu)雅，但是根據(jù)穿著打扮，你推測(cè)他們跟你一樣都是打工一族。
這些人有些可能是行業(yè)精英，有些則可能是普通辦公室白領(lǐng)，粗略估計(jì)，年薪分別是10萬、20萬、30萬、40萬和50萬，所以這5個(gè)人的中位年薪是30萬，平均年薪也是30萬，兩者一致。
這時(shí)候你忽然看到馬云進(jìn)來了，于是你很激動(dòng)，跑去搭訕，馬云說剛打完太極拳，過來吃早飯。然后你問他：您的年薪是多少？
馬云會(huì)告訴你，你們年輕人真的是身在身在福中不知福，錢在100萬的時(shí)候才是自己的錢，超過一兩千萬，麻煩就來了，你要考慮增值，是買股票好呢、買債券好呢、還是買房地產(chǎn)好；超過一兩億的時(shí)候，麻煩就大了；超過十個(gè)億，這是社會(huì)對(duì)你的信任，人家讓你幫他管錢而已，你千萬不要以為這是你的錢。
最終你軟磨硬泡，馬云還是松口了：年輕人，你就當(dāng)我的年薪是十億好了，所以啊，我是很痛苦的。
好了，現(xiàn)在加上馬云，這6個(gè)人的年薪分別是10萬、20萬、30萬、40萬、50萬和10億（？），平均年薪是一千多萬（？），而中位年薪是35萬，你說哪個(gè)數(shù)字比較能夠反映真實(shí)的情況呢？
所以，臨床試驗(yàn)采用“中位生存期”和“中位疾病無進(jìn)展生存期”，能夠避免少數(shù)個(gè)體的特殊情況干擾結(jié)果，從而讓試驗(yàn)結(jié)果更客觀。
PS：馬云先生向來是本人非常欣賞的前輩，本文以馬云先生打比方，只為增加科普趣味性，沒有調(diào)侃的意思。且上述金錢觀，基本來自馬老板之口。
