兩種兒童腦癌復(fù)發(fā)后很難治療--成神經(jīng)管細(xì)胞瘤和室管膜細(xì)胞瘤，這是一項(xiàng)使用新型療法的臨床試驗(yàn)的目標(biāo)。國(guó)際研究小組已經(jīng)開發(fā)出一種新方法，直接將合適靶點(diǎn)的嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞輸送到腦脊液腫瘤周圍。

研究人員在Nature Medicine雜志上發(fā)表報(bào)告說，這種方法在治療小鼠模型上的這些癌癥是有效的。這些發(fā)現(xiàn)支持進(jìn)一步的臨床研究，以評(píng)估這種策略治療兒童腦癌的療效，兒童腦癌是兒童癌癥死亡的最常見原因。事實(shí)上，臨床試驗(yàn)正在招募患者來測(cè)試這種方法的安全性和抗腫瘤效果。

該研究成神經(jīng)管細(xì)胞瘤和室管膜細(xì)胞瘤的復(fù)發(fā)可通過浸在腦脊液中的大腦和脊髓播散。這個(gè)位置提供了絕佳的機(jī)會(huì)將治療藥物輸送到腦脊腔室中，提供了一個(gè)比將CAR T細(xì)胞注射到血液中更有效到達(dá)腫瘤部位并清除腫瘤細(xì)胞的機(jī)會(huì)。"

絕大多數(shù)的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性成神經(jīng)管細(xì)胞瘤、室管膜瘤患兒目前預(yù)后極差，所以這項(xiàng)研究是非常令人興奮的，因?yàn)槲覀冋业搅艘粋€(gè)新穎的方法來治療的這群患者。研究人員設(shè)計(jì)的CAR T細(xì)胞，以針對(duì)最合適的癌癥分子。

CAR T細(xì)胞是一種免疫療法， T細(xì)胞是一種免疫細(xì)胞，可以對(duì)抗癌癥。研究人員通過基因工程改造CAR T細(xì)胞來識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面的特定分子。當(dāng)這些CAR T細(xì)胞遇到腫瘤時(shí)，它們可以更有效地對(duì)抗它。CAR T細(xì)胞對(duì)某些類型的白血病患者非常有效，并且獲得了FDA。

在小鼠模型研究中，CAR T細(xì)胞被注入腫瘤周圍的腦脊液或小鼠的血流中，小鼠體內(nèi)有多個(gè)來自患者的成神經(jīng)管細(xì)胞瘤和室管膜瘤腫瘤。對(duì)腫瘤大小和動(dòng)物存活率進(jìn)行了約200天的研究。結(jié)果表明，將腫瘤特異性CAR T細(xì)胞注入腦脊液比通過血液注入更有效。

Donovan說："與通過血液輸送不同，腦脊液的輸送能克服血腦屏障，而且還能最大限度地減少身體其他組織對(duì)CAR T細(xì)胞的暴露，從而減少潛在的副作用。"

在他們的一些實(shí)驗(yàn)中，研究人員將CAR T細(xì)胞與一種被批準(zhǔn)的癌癥藥物--氮胞苷(azacytidine)結(jié)合起來。結(jié)果表明，免疫治療聯(lián)合氮胞苷治療明顯比單獨(dú)治療更有效。

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