2017年12月9-12日，即將在美國(guó)亞特蘭大舉辦的第59屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)提前公布了試驗(yàn)摘要。CML-PAED-II試驗(yàn)結(jié)果顯示，伊馬替尼一線治療兒童和青少年慢性髓細(xì)胞白血病的療效高、不良反應(yīng)可接受。
試驗(yàn)納入了新診斷的156名慢性髓細(xì)胞白血?。–ML）患兒，其中慢性期（CML-CP）患兒146名，加速期（CML-AP）患兒3名，急變期（CML-BP）患兒7名。接受伊馬替尼300mg/m2、400mg/m2、500mg/m2治療。中位隨訪時(shí)間為25個(gè)月，能評(píng)估數(shù)據(jù)的有148名。
結(jié)果顯示，慢性期患兒18個(gè)月無事件生存率為97%。治療3個(gè)月的完全血液學(xué)緩解率為98%，12個(gè)月時(shí)完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解率（CCyR）為63%，18個(gè)月時(shí)分子學(xué)緩解率（MR3.0）為59%。
約有66%的患兒出現(xiàn)了不良事件（AE）。最常見的AE是伊馬替尼相關(guān)的貧血，最常見的3/4級(jí)血液學(xué)AE是中性粒細(xì)胞減少。胃腸道和骨骼肌肉方面AE也常見。
有18%的患兒終止治療；由于出現(xiàn)了不能耐受的不良事件6%的患兒停止治療。
研究者認(rèn)為大樣本的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示伊馬替尼一線治療兒童和青少年慢性髓細(xì)胞白血病的療效高、不良反應(yīng)可接受。
參考文獻(xiàn)
Suttorp M, Schulze P, Glauche I, et al. Response to front-line imatinib treatment in children and adolescents with CML – data from a large pediatric cohort. Poster presentation at: American Society of Hematology 59th Annual Meeting & Exposition; December 9-12, 2017; Atlanta, GA.
