2017年11月29日，《JAMA Oncol》雜志刊登的2期VE-BASKET試驗結(jié)果顯示，vemurafenib可以長期治療有BRAF V600突變的ECD和LCH患者。
Erdheim-Chester disease（ECD）病和朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（Langerhans cell histiocytosis，LCH）常有BRAF V600突變。Vemurafenib是BRAF V600抑制劑。之前的報道顯示vemurafenib可以治療ECD和LCH，但是缺乏長期使用vemurafenib治療時的有效性和安全性數(shù)據(jù)。
VE-BASKET試驗納入26名患者，其中22名為ECD、4名為LCH。患者接受vemurafenib（960mg，每天2次）治療，直到疾病進展或出現(xiàn)不能耐受的不良反應(yīng)。中位隨訪時間為28.8個月。無進展生存時間（PFS）和總生存時間（OS）尚未達到。
結(jié)果顯示，全部患者的總緩解率（ORR）為61.5%、ECD患者的ORR為54.5%。所有患者評為穩(wěn)定（SD）或更好。2年的PFS率為86%，2年的OS率為96%。FDG-PET/CT檢查后15名患者評為有代謝緩解（metabolic response），其中12名評為完全代謝緩解。
常見的不良事件有關(guān)節(jié)痛、斑丘疹、疲乏、脫發(fā)、QT間期延長、皮膚乳頭狀瘤、角化過度等。
研究者認為vemurafenib可以長期治療有BRAF V600突變的ECD和LCH患者。
參考文獻
Diamond EL, Subbiah V, Lockhart AC, et al. Vemurafenib for BRAF V600-Mutant Erdheim-Chester Disease and Langerhans Cell Histiocytosis: Analysis of Data From the Histology-Independent, Phase 2, Open-label VE-BASKET Study. JAMA Oncol. 2017 Nov 29. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5029. [Epub ahead of print]
